高效基因编辑:Immediate-Phenotype技术(快速表型)
Immediate-Phenotype技术为团队自研的全新基因编辑技术可实现2.5-3.5个月内拿到超过10只纯合子小鼠,并可得到靶基因所带来的表型变化。同时实现长达50kb片段基因编辑,领先专利技术。领先竞品,成为真正的国内唯一。
目前我们可实现基因敲除、基因敲入和点突变的Immediate-Phenotype。尤其是点突变技术在遗传性疾病发现和疾病研究上有重大意义,可快速实现罕见病的定性。
在商业价值上,可实现生产成本和时间成本大幅降低。与竞品对比时,有着明显优势。
大片段基因编辑(Mega gene edit)
我司通过生信AI大数据挖掘和模型构建,进化和筛选出切割效率最强、脱靶效应最低、特异性最好、PAM限制最少的CRISPR-Cas9系统,成功研发生产出具有独立自主知识产权的新型CRISPR核酸酶工具。
通过使用改进的CRISPR-Cas9系统,实现了几十kb级大片段DNA的定点插入和敲除,并且插入和敲除精准可预测。与传统常规的CRISPR技术相比,在基因编辑片段长度、实验周期、编辑效率和精准性上具有显著优势。
目前我们已经实现了在细胞和动物上的高效、大片段基因编辑,为基因的体内体外功能研究和动物模型构建提供了高效便捷的手段。
公司可提供项目服务包括:CRISPR/Cas9实验方案设计、CRISPR/Cas9基因编辑载体构建、CRISPR/Cas9基因编辑载体病毒包装、CRISPR/Cas9基因编辑小鼠构建。
服务特点:
1、定制特定基因编辑动物只需提供基因名称;
2、快速获得有效sgRNA,基因编辑效率高;
3、可编辑范围广,最大可实现50kb基因编辑细胞系和小鼠构建;
4、低脱靶基因编辑技术,同时加入脱靶率检测,提高基因治疗安全性;
5、实验周期短:Immediate-Phenotype技术2.5-3.5个月可实现至少10只纯合子基因敲除小鼠。
操作流程:
1、根据客户需求制定基因编辑方案;
2、sgRNA设计、载体构建、Cas9 RNA/蛋白准备;3、显微注射;
4、胚胎移植;
5、新生鼠基因型鉴定。
基因修饰动物模型精选(过表达、干扰、基因编辑)
眼科疾病模型:Leber先天性黑 症、湿性黄斑病变、家族性渗出性玻璃体视网膜病变等。
全基因人源化模型:阿尔茨海默病-MAPT、神经退行性疾病-SNCA、脊髓性肌萎缩症-SMA、杜氏肌营养不良-DMD等。
罕见病模型:血小板增多症、Temple综合征、X连锁遗传智力发育迟缓综合征、肥厚型心肌病等。
神经疾病模型:阿尔茨海默病、帕金森病、渐冻症、肌营养不良症、亨廷顿病等。
代谢疾病模型:高胆固醇血症、易感性动脉粥样硬化等。